Нейфроген: Искусственный интеллект и генная терапия в борьбе с болезнями почек

Нейфроген: Искусственный интеллект и генная терапия в борьбе с болезнями почек

Когда Деметри Максим было семь лет, у его матери перестали работать почки. Ей пришлось проходить диализ — процедуру очищения крови с помощью аппарата, поскольку почки уже не могли самостоятельно выполнять свою функцию.

Спустя два года мать Максима получила пересадку почки. Операция прошла успешно, и она смогла вести относительно нормальную жизнь. Однако борьба семьи с болезнью почек на этом не закончилась — оказалось, что Максим унаследовал поликистоз почек (PKD).

Около одного из семи американцев страдает хронической болезнью почек, и примерно в 10% случаев причиной является генетическое заболевание. С тех пор, как Максим был в старших классах, он стремится найти лекарство для себя и других.

Переломный момент наступил в 2021 году, когда в научном журнале Nature была опубликована работа, доказывающая, что PKD обратим у мышей с помощью технологии CRISPR. В то время Максим учился в аспирантуре по вычислительной биологии и одновременно занимался исследованиями почек под руководством профессора Вивека Баллы.

Главным вызовом стало создание механизма доставки лекарств непосредственно в поражённые клетки почек. Для решения этой задачи в 2022 году Максим основал биотехнологический стартап Nephrogen, который с помощью искусственного интеллекта и передовых методов скрининга разрабатывает специализированную систему доставки препаратов для генной терапии прямо в целевые клетки.

За три года разработок Nephrogen удалось создать механизм доставки, который в 100 раз эффективнее существующих одобренных FDA средств транспортировки лекарств в почки.

Следующим важным шагом для компании станет проведение клинических исследований новой системы доставки и разработанного препарата, начало которых запланировано на 2027 год. Для этого стартап привлекает $4 миллиона в рамках посевного раунда финансирования.

Максим планирует лично участвовать в клинических испытаниях, учитывая тяжелые симптомы PKD, такие как постоянные боли в спине, частые госпитализации и прием лекарств, которые лишь замедляют прогрессирование болезни, не устраняя её.

Успех Nephrogen может полностью излечить Максима от поликистоза почек, открывая новые горизонты в лечении генетических заболеваний почек.

Tion